编者按
近年来，国内干细胞治疗脑中风取得了积极的临床进展。本文介绍了国内这一领域的最新临床数据，并回顾近两年的临床进展，以帮助大家了解我国干细胞治疗脑中风的具体临床发展概况。
本文首发于博雅干细胞，作者Dr韦
近期，《干细胞转化医学》（StemCellsTranslationalMedicine）杂医院的干细胞临床试验结果——干细胞移植有助于脑卒中偏瘫患者运动功能的恢复[1]。
这是一项I期临床研究，评估了人源神经干细胞NSI-移植治疗慢性偏瘫性脑卒中的可行性和安全性，并确定未来试验的最大耐受剂量。
（NSI-是一种从单个流产胎儿脊髓组织中分离并进行表观遗传学扩增的原始人类神经干细胞系）
共有9名年龄在30至65岁之间的偏瘫患者参与了这项临床研究，他们在中风后5-24个月接受人源神经干细胞NSI-脑内移植（移植至脑内梗塞灶附近）。这些患者被分为三组，每组接受不同剂量的干细胞注射，分别为万、万和万个细胞。
干细胞移植手术后对患者进行了为期24个月的随访。结果发现，所有剂量的治疗均耐受良好，植入患者体内的这些细胞表现出了长期的存活性，9名患者的干细胞移植区都形成了新的神经组织，并且移植后运动功能得到了改善。
这项临床试验结果表明，人源神经干细胞NSI-治疗偏瘫性脑卒中拥有一定的临床益处。
这个I期临床试验结果让人感到十分欣慰。更加值得高兴的是，该临床研究团队已经在年8月启动了II期临床试验。未来，更大规模的临床研究结果仍然值得期待。
除了治疗脑中风，这种干细胞还被应用在渐冻症和脊髓损伤的治疗研究中。
国内临床发展现状
我国科学家在细胞治疗脑中风领域取得了一定的进展。这两年不断有临床数据输出，推动了国内干细胞治疗脑中风的进一步发展。
去年5月，新发表的数据统计论文通过检索PubMed等数据库，对已发表的23项间充质干细胞治疗缺血性中风（共涉及名患者）临床试验结果进行统计分析[3]。这些临床试验全部来自亚洲，其中2项在韩国进行，2项在印度进行，剩下的全部来自中国。
（数据显示，接受间充质干细胞治疗后，缺血性中风患者总体状况显著改善；与单独使用传统药物治疗相比，同时接受间充质干细胞移植治疗的患者拥有更好的效果。对于缺血性中风患者而言，间充质干细胞疗法是一种具有前景的治疗方案。）
去年8月，医院在《干细胞转化医学》杂志（StemCellsTranslationalMedicine）发表了为期4年的新研究成果，证明了实验室扩增的内皮祖细胞治疗缺血性中风的长期安全性[2]。
（这是一项两中心、随机单盲、安慰剂对照的I/IIa期试验，对18例大脑动脉区内急性脑梗死患者进行了治疗评估。经过48个月的监测后并未发现任何*性事件，也未看到任何患者出现过敏反应。这项临床试验也提供证据支持这种方法治疗缺血性中风的可行性。）
去年8月，医院第七医学中心（医院）以国内著名神经外科专家徐如祥教授领导的研究团队启动了《神经干细胞脑内移植治疗缺血性脑卒中致瘫的II期临床研究》的临床研究项目。
去年9月，台湾卫生福利部正式发布《特定医疗技术检查检验医疗仪器施行或使用管理办法修正条文》，开放了自体骨髓间充质干细胞移植治疗慢性缺血性脑中风的临床应用。
今年4月，上海复兴医药与国外干细胞技术公司ReNeuron达成协议，复兴医药可在中国境内及领域内独家临床开发、生产和商业化两款细胞治疗产品，其中一款干细胞治疗产品（CTX产品）针对脑中风后稳定期的治疗。
今年，医院的《神经干细胞脑内移植治疗缺血性脑卒中致瘫的II期临床研究》持续招募中。（临床招募：医院干细胞临床研究脑梗后遗症患者招募！）
......
由此可见，国内干细胞治疗中风的临床发展动向是十分积极的。未来会有更多的临床研究数据输出，干细胞治疗中风的安全性和有效性会得到更全面的证实。
展望
干细胞治疗在许多临床试验中都表现出了巨大的前景。目前，干细胞治疗脑中风在全球的发展趋势也十分积极，有些已经进入到临床III期，距离上市不再遥远。诸多临床试验正在相继开展，以确保干细胞疗法在临床应用中的安全性和有效性。截止目前，全球共有70多项干细胞治疗中风相关临床研究登记在clinicaltrials.gov系统，其中10来项来自中国。每一项临床试验结果的输出，都拉近了干细胞治疗脑中风走向临床的距离。干细胞治疗脑中风，未来可期。
参考文献：
[1]StableIntracerebralTransplantationofNeuralStemCellsfortheTreatmentofParalysisDuetoIschemicStroke
[2]AutologousEndothelialProgenitorCellsTransplantationforAcuteIschemicStroke:A4‐YearFollow‐UpStudy
[2]TherapeuticsandClinicalRiskManagement:MesenchymalstemcelltransplantationasaneffectivetreatmentstrategyforischemicstrokeinAsia:ameta-analysisofcontrolledtrials
Dr韦
患有慢性脊髓损伤、腰部以下运动和感觉功能完全丧失的4名患者接受了人类神经干细胞移植，这是一项开创先河的临床试验，也是首个利用此类神经干细胞来治疗慢性脊髓损伤的人体临床试验。6月1日，发表于《CellStemCell》上的一篇报道记录了这4名患者的治疗过程以及临床随访。结果显示，整个治疗过程并未表现出不良反应迹象，而且治疗后患者出现了微小的改善。
严重的脊髓损伤可能会造成毁灭性后果，往往使患者受伤部位以下完全瘫痪，并且恢复的希望十分渺茫。虽然目前还没有任何疗法可以促进这些患者的神经修复，但动物研究表明（包括灵长类动物研究），将人源神经干细胞移植至损伤部位可以促进下游肌肉组织功能恢复。
这项临床试验与人类神经干细胞系NSI-相关。事实上，神经干细胞系NSI-已获得FDA批准用于人类患者。加利福尼亚大学圣地亚哥分校的科研团队在先前的研究中表明，这类细胞可以改善大鼠脊髓损伤模型的运动和感觉神经元功能。他们的新研究表明，这些细胞在老鼠体内能长期存活，并产生大量的新神经末梢。此外，他们以猪为对象的研究还表明，这些细胞不会造成不良反应。基于这些临床前研究结果，该研究团队决定在人体中进行小型试验。
这项临床试验共纳入了4名年龄在24至35岁期间的患者（1名女性和3名男性患者），这些患者因机动车事故而遭受胸腰椎损伤，以至于损伤部位以下的运动和感觉功能完全丧失，并且在损伤一年之后被认为基本上没有任何的自发恢复机会。
图片来源：CellStemCell
在整个试验中，4位患者都接受了6次脊椎内干细胞注射，注射剂量为个细胞/次，并在术后定期接受运动和感觉功能的评估。结果发现，治疗后，3名患者在感觉和肌肉运动方面有轻微的改善。与治疗前相比，患者有了知觉或可以移动受伤部位的肌肉。
在过去，尚未有人体临床试验来证明这类干细胞可以用于慢性脊髓损伤的治疗，这项临床试验是一个重要的突破。加利福尼亚大学圣地哥分校神经修复中心的神经科学家向媒体表示，从试验结果可以看出这种治疗可能是安全的。未来应该开展更多的研究，以验证这种疗法的有效性。
参考文献：
AFirst-in-Human,PhaseIStudyofNeuralStemCellTransplantationforChronicSpinalCordInjury
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