干细胞疗法给神经系统疾病治疗提供了希望。迄今为止，已有超过项干细胞方法治疗神经系统疾病的临床研究被注册，主要为多发性硬化症、中风、帕金森和脊髓损伤。
干细胞是一个大家族，根据不同的分法可以分为以下几类。根据它的发育等级和分化能力，可以分为全能干细胞、多能干细胞和专能干细胞。
6年，ShinyaYamanka发现诱导多能干细胞（iPSC），iPSC排除了伦理学争论，可以从患者自身的细胞产生，但在将iPSCs衍生的细胞应用于细胞治疗之前，仍然需要解决许多挑战。这些挑战包括检测和去除未完全诱导分化的细胞，解决产生的细胞中的基因组和表观遗传学的改变以及克服移植时可能出现的致瘤性等。图1干细胞来源及可分离增殖的细胞（图片：doi:10./cns.）干细胞临床试验研究进展近几年干细胞基础及临床试验发展火热，迄今为止，世卫组织国际临床试验注册处已注册了超过3,项涉及使用成体干细胞的临床试验，III期临床试验及以上个。适应症涉及神经性疾病、心血管疾病、糖尿病、血液病和癌症等多个不同领域。截止目前，CDE已受理14项干细胞治疗临床试验的申请，12项已通过默示。全球已上市16种干细胞治疗产品。表1全球已上市干细胞产品数据来源：药渡咨询整理分析
干细胞治疗在中枢神经疾病上的进展神经系统疾病包括中枢和外周神经系统紊乱，它们的治疗选择范围有限，与其他治疗领域相比，改进治疗的药物批准率仍然较低。干细胞疗法给神经系统疾病治疗提供了希望。迄今为止，已有超过项应用各种干细胞方法治疗神经系统疾病的临床研究被注册，主要为多发性硬化症、中风、帕金森和脊髓损伤。干细胞在中枢神经性疾病治疗上有多种治疗潜力，可以通过几种途径进行神经损伤修复：a.移植的干细胞可以迁移到损伤的神经部位，通过细胞替代作用更换机体已经死亡或受损伤的神经细胞，修复受损神经网络；
b.移植的干细胞可以分泌大量神经细胞活性生长因子和营养因子，激活神经细胞，促进新细胞的再生和重建；分泌血管生成因子，促进病变部位血管生成；
c.可进行免疫调节，干细胞可以调节免疫细胞到达病理部位的数量并且分泌不同水平的细胞因子相互影响，起到抗炎的保护作用；
图2干细胞和治疗神经性疾病机理（图片：doi:10./SAMJ..vi8b.）帕金森病
目前，应用于帕金森病临床治疗研究的干细胞主要有神经干细胞、胚胎干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞等，但目前大部分学者认为iPSC为PD最有前景的干细胞选择。在年8月，日本京都大学团队被批准了首个使用iPSC治疗PD的临床试验，该试验招募了7名患有中度PD的患者，使用同种异体的iPSC产生多巴胺能祖细胞，然后通过特殊装置将其手术移植到患者的大脑中，同时给予免疫抑制剂药物以避免免疫排斥反应，截至目前试验初步结果表明该治疗的安全性，研究人员表示，如果这项试验顺利进行，根据日本的再生药物快速审批制度，最早在年该药物就可以出售给患者。国内截止目前未查及使用iPSC的临床试验，已发生的试验大多使用脐带间充质干细胞和自体骨髓干细胞。MSCs已经显示出在再生神经元-胶质细胞-血管单位方面再生的希望。MSCs治疗中风的优点是：a.可从骨髓中快速分离。
b.在培养物中高效扩增。
c.在培养物中易于维护。
d.即使在中风的急性期也适合自体移植。
e.神经营养作用。
MSCs的治疗作用可能是多种再生机制共同作用，包括血管生成，抗炎，抗凋亡，神经细胞再生以及细胞迁移和分化。MSC已成为许多中风临床研究的重点，在血液病安全性方面的过往试验以及大量临床前中风研究证明其安全性和有效性。MSCs细胞的递送途径，包括脑内，动脉内或静脉内，脑内途径可能是最有效的，但也是最具侵袭性的。而静脉内途径可能是侵袭性最小但到达目标区域细胞最少的，动脉内途径位于两者之间，根据患者中风程度的差异给药途径需进行选择和优化。5年，全球首次对缺血性中风患者进行了静脉内自体MSCs的I期研究。年，发表了第一项对缺血性中风患者进行异体MSCs静脉内给药的II期临床试验，在这项研究中，报告了缺血性中风患者静脉注射异体MSCs的治疗效果。在一项使用动脉内同种异体MSC给药的研究中，40％接受干细胞治疗的中风患者在发病后3-7天内表现出良好的临床效果。目前日本也正在进行一些干细胞治疗中风的临床试验，例如Shichinohe报道了他们中风亚急性期的自体MSCs的脑内给药方案。目前，干细胞治疗在神经退行性疾病和*斑变性上进展迅速。诱导多能干细胞正积极推进应用于干细胞研究领域。间充干细胞依靠其强大的旁分泌和免疫调控作用，在多个疾病也颇有建树。
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