老年痴呆、帕金森、肌肉萎缩……干细胞给这些疾病的治疗带来新的希望。多项人体临床试验表明，未来干细胞有望成为神经退行性疾病治疗的有效工具。
近年来，随着老龄化加剧，神经退行性疾病患病率节节攀升。尽管在过去的几十年中，科学家们在神经退行性疾病的治疗领域作出了巨大的努力，但仍然未找到有效的治疗方法。
首先，尽管这些疾病的病因被证明与多种细胞和分子机制有关，但科学家们尚未弄清楚神经元死亡的原因，并且没有单一的分子途径能够调节疾病的发展。其次，对于大多数疾病患者，由于缺乏有效的生物标志物，早期诊断受到了阻碍。第三，神经元退变的发展常常带来继发性影响，如慢性炎症等。另外，进入中枢神经系统的药物应能穿过脑血屏障，以及靶向不同中枢神经系统区域的特定细胞类型，这就需要高效地、能够将药物送达至目标位置的载体。
受以上因素的影响，传统的神经退行性疾病治疗研究并未取得理想的效果，而随着干细胞临床研究和人体试验的开展，神经退行性疾病的治疗迎来了新机遇。
人体临床试验汇总
过去十年的多个报告显示，在多种啮齿类动物模型中，干细胞移植后能够改善多种神经退行性疾病或急性脑损伤。干细胞移植可提高存活率，减少病理，缓解认知功能衰退。
随着在模型动物试验中不断取得积极进展，越来越多的人类临床试验采用干细胞，目的是缓解神经变性和治疗急性脑损伤以及其他疾病。截止目前，clinicaltrials.gov登记注册的人类间充质干细胞临床试验有多项，其中超过40项进入了III期临床。
在此，我们汇总了使用人类干细胞治疗神经退行性疾病的人体临床试验，以及所获得的临床结果。
疾病
类型
治疗方式
招募患者数量
临床结果
文献
多发性硬化
（MS）
静脉注射
治疗组13人，对照组10人
1.改善功能性行为
2.减少复发的发生
3.增强Th2反应
多发性硬化
（MS）和肌肉萎缩症
（ALS）
鞘内和静脉注射
MS治疗组15人，ALS治疗组19人
1.改善MS患者的功能性行为
2.缓解ALS患者的病情进展
3.增强抗炎反应
多发性硬化
（MS）
鞘内注射
治疗组7人
1.临床稳定
2.提高外周血FoxP3表达
多发性硬化（MS）
静脉注射
治疗组10人
1.改善视力
2.视神经面积增加
多系统萎缩症（MSA）
动脉内和静脉注射
治疗组11人，安慰剂组16人
1.临床严重程度降低
2.葡萄糖的代谢面积减少
帕金森
侧脑室立体定向注入
治疗组7人
3/7的患者临床分数稳步提高
中风
静脉注射
治疗组5人，对照组25人
1.降低脑萎缩
2.改善功能性行为
中风
静脉注射
治疗组16人，对照组36人
1.死亡率降低
2.改善功能性行为
中风
静脉注射
治疗组12人
1.改善神经系统评分
2.减小梗塞面积
肌肉萎缩症
（ALS）
鞘内注射
治疗组8人
1.减缓疾病进展的速度
2.提高抗炎标记
肌肉萎缩症
（ALS）
鞘内注射
治疗组7人
减缓疾病进展的速度
肌肉萎缩症
（ALS）
肌肉和鞘内注射
治疗组26人
缓解疾病进展的速度
△表格由博雅干细胞整理制作，引用须注明来源
为什么干细胞
能用于神经退行性疾病的治疗？
利用干细胞来治疗神经退行性疾病，目的是通过再生和为受损组织提供局部支持，以阻止疾病的临床恶化。
基于可以有效地从成人组织中获取、体外扩增培养以及能够安全的自体移植，干细胞在细胞治疗中极具潜力。
干细胞已被证明能够向神经系统分化，并分泌一系列能够促进神经组织维持和修复的因素。此外，干细胞还被证明具有移植后归巢至损伤区域的能力，这意味着它们作为治疗药物载体十分具有前景。
科研人员认为，利用干细胞作为载体将治疗药物递送至病变区域，可为多种神经退行性疾病的靶向治疗提供有效的平台。
事实上，已有很多报道显示，当干细胞移植至神经退行性疾病啮齿类动物模型时，它能够带来很多有利的效应，如神经营养因子介导的保护、增强神经的形成、炎症的调节、异常蛋白质聚集体的清除。
结语
神经退行性疾病包括神经元功能的衰退、脑萎缩，并且常常与蛋白质异常沉积有关。虽然多种神经退行性疾病，如阿尔兹海默症（AD）、帕金森（PD）、亨廷顿病（HD）、肌肉萎缩症（ALS）、多系统萎缩症（MSA）发生在大脑的不同区域以及拥有不同的病因，但累积数据表明，它们拥有共同的细胞和分子机制。
大多数神经退行性疾病表现出了复杂的病因，间充质干细胞的多重益处似乎针对这些疾病的不同因素。了解这些细胞发挥功能的分子机制，有助于推进干细胞治疗神经退行性疾病的进展。
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