近期一项小型临床研究表明，自体造血干细胞移植（AHSCT）可以降低复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者的复发率和身体残疾，参与这项研究的患者均对其他传统治疗反应不佳。
这项研究被撰写成论文“Selectivecognitivedysfunctionandphysicaldisabilityimprovementafterautologoushematopoieticstemcelltransplantationinhighlyactivemultiplesclerosis,”发表在NatureScientificReports杂志。
AHSCT治疗多发性硬化症（MS）尚处在临床试验阶段，该方法旨在重建患者的免疫系统，阻止自身免疫系统对大脑和脊髓的攻击。
该治疗首先收集患者的骨髓中收集自体的健康的造血干细胞，即可以发育为所有类型血细胞的未成熟细胞。之后通过化学疗法“清零”患者的免疫细胞后，再将这些干细胞回输到患者体内重启免疫系统。
来自立陶宛维尔纽斯大学的研究人员评估了AHSCT疗法对24例对常规治疗无效且病情不稳定的RRMS（平均病程为8.6年）患者（18名女性，平均年龄37.8岁）的有效性和安全性。
这项研究的目的是评估AHSCT后的认知功能障碍和身体残疾，探讨影响移植后患者残疾程度缓解的潜在因素，并评估低剂量免疫抑制疗法在活跃的RRMS患者中的安全性。
研究人员使用了几种功能性指标的变化评估RRMS患者的残疾程度和认知功能情况，包括扩展残疾状态量表（EDSS）和MS简短国际认知评估表（包括通过符号数字模态测试，修订的简短视觉空间记忆测试测量的三个认知领域，以及加州语言学习测验第二版）。
在24例患者中，有13例（54.2％）完成了24个月的随访，并被纳入最终的AHSCT的疗效分析。其中，有2名（15.4％）在AHSCT后的第一年复发了一次，三名患者（23.1％）在AHSCT后的第二年复发了一次。
这些患者的年化复发率（ARR）在AHSCT之前的1年为2.7，在AHSCT之前的2年为1.9。而进行AHSCT治疗后，第一年的ARR下降到0.2，第二年下降到0.3。将AHSCT两年后的ARR值与AHSCT两年前的ARR值进行比较，降低了89％。
研究人员还注意到（通过EDSS评分来衡量）AHSCT治疗使这些患者的残疾进展的减少。有84.6％的患者在AHSCT后第6个月残疾评分得到改善，一年后则提高了76.9％。此外，移植后两年，有76.9％的患者保持了稳定的残疾评分。
研究人员写道：“近85％的患者EDSS评分改善表明，如果患有活跃的RRMS的患者接受适当的及时治疗，其残疾通常至少可以暂时逆转。”
研究人员还观察到AHSCT能够改善患者的认知能力。具体而言，患者通过符号数字模态测试测得的信息处理速度和言语学习得分，在AHSCT之后的第12个月（56.8）比第三个月（48.3）明显提高。
通过修订的评估视觉空间记忆的简短视觉空间记忆测试得分发现患者在第三个月得分（25.6）略低于AHSCT之前（27.8），但无显著性差异。
通过评估语言学习的加利福尼亚语言学习测验的分数在AHSCT治疗后第12个月（63.6）较AHSCT之前（55.2）明显增高。
所有患者在AHSCT后复查MRI上未发现新的或活动性病变，表明所有患者均未出现影像学证明的疾病活动。
此外，在安全性方面，AHSCT后不良事件的发生率和严重程度均在预期范围内，并且均已解决。没有发生与移植相关的死亡报道。
研究人员指出，这项研究也存在一些局限性，包括样本量小以及患者的评估和随访是在同一中心进行而且并没有设置对照组。
研究人员认为尽管如此，“与传统的MS治疗相比，AHSCT治疗的结果是令人鼓舞的”。“需要进一步的研究来证实这些发现，并评估AHSCT的长期预后和安全性。”
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马舒贝医生，副主任医师，首都医科大学毕业，首都医科大学与美国匹兹堡大学联合培养博士。大连医科大学硕士研究生导师，中国医科大学硕士研究生导师。先后参与多项国家自然科学基金项目，目前主持辽宁省自然科学基金项目1项及大连市卫健委课题1项。在PNAS，STROKE等杂志发表论文10余篇。从事神经内科工作16年，在脑血管病、神经免疫性疾病诊治方面积累了丰富的临床经验，擅长神经免疫性疾病（多发性硬化，重症肌无力、视神经脊髓炎，多发性肌炎等）的诊疗。
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马舒贝