图：乐维诱导多能干细胞定向分化为玫瑰花环样(rosettes)神经干细胞
年5月24日，乐维再生医学（以下简称乐维）传来喜讯：诱导多能干细胞（iPSC）定向分化为神经干细胞技术平台建立成功，标志着乐维向神经领域疾病模型研究，药物研发，和神经干细胞移植治疗迈出了关键一步。
乐维拥有从微量血液（20微升）高通量制备临床级iPSC技术，以及神经干细胞、成骨细胞、间充质干细胞等数种功能前体细胞定向分化技术。通过定向诱导iPSC，我们可以稳定地获得大量的、均一的神经干细胞。这些神经前体细胞可以在大脑内分化为各类功能性的神经元以及胶质细胞等，可以和原有的神经网络重新整合形成连接。干细胞技术可用于研究阿尔兹海默症或帕金森病等神经退行性疾病的发病和发展机制，也可用于构建有效的、高通量的药物筛选平台。
图：乐维利用微量血液（20微升）制备的诱导多能干细胞（iPSC）
图：乐维利用微量血液（20微升）制备的诱导多能干细胞（iPSC）
神经退行性疾病的挑战和研究困境
据WHO统计，全球约有4.5亿神经、精神疾病相关患者，包括阿尔兹海默症、帕金森病、脑卒中、颅脑损伤、脊髓损伤、自闭症、精神分裂症、抑郁症等，患者病例数超过糖尿病、心脑血管病和癌症人群的总和。
神经系统疾病的治疗通常是临床医学工作者最受困扰的医学难题之一，因为许多神经系统疾病是由于神经细胞丢失或功能退化造成的，目前的药物治疗手段难以使再生神经细胞和恢复功能，成熟的神经细胞又很难再分化并替代丢失的细胞。
在神经疾病的研究领域，科研人员难以获得人的活体神经细胞或大脑组织用于神经疾病研究，而动物作为神经疾病模型与人的机制和表型又有着较大的区别，所以一直以来，神经性疾病领域没有取得突破性的研究进展。尽管巨头药企持续倾注了大量资金，但是大部分研发项目并未取得实质性成效而用于临床。
神经干细胞与再生医学
干细胞治疗是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命，又被称为再生医学技术。通过对干细胞进行分离、培养，最终得到新的细胞、组织或器官，实现对临床疾病的治疗。近些年，全球约有14款干细胞产品上市，更有近千个项目在开展临床试验。这些实验较多应用在骨修复以及关节炎，在神经性疾病领域还相对空白。
过去，鉴于人的大脑神经干细胞难以获取，且数量和功效都不符合要求，因此大部分临床治疗性研究采用的是流产胚胎来源的神经干细胞或体细胞核移植技术，但是存在严重的伦理问题，遭遇巨大瓶颈；年，科学家从诱导多能干细胞（iPSC）分化得到大量均一且稳定的神经干细胞，技术趋于成熟。至此，新的细胞替代疗法研究逐渐兴起。
图：乐维诱导多能干细胞定向分化的神经干细胞
诱导多能干细胞（iPSC）
iPSC是由人的成体细胞进行诱导编程获得的类似胚胎状态的多功能细胞，iPSC不仅可以无限更新增殖和分化成为特定组织的细胞，还规避了免疫排斥的风险，也回避了使用胚胎干细胞带来的伦理方面的争论，使其在生物医学领域具有广阔的应用前景。iPSC技术被认为是再生医学领域最为理想的供体细胞来源，并为人类突破现存的医疗手段提供新的途径，是国内外医学界公认的核心研究方向。iPSC发明人山中伸弥因此而获得了年诺贝尔生理学和医学奖。《中国制造》将诱导多能干细胞新技术的突破和应用列为十大重点领域之一。
乐维iPSC制备平台和神经干细胞技术平台
乐维（产业）研发中心被珠海市*府认定为新型研发机构、独角兽种子企业（培育入库）和国家高新技术企业。该中心主要方向之一是利用新型干细胞技术，开发研究和治疗神经系统疾病的新策略，并进行成果转化。科研团队由干细胞领域国际一流的科学家组成，经过多年的潜心研究，团队建立了从人的微量血液制备iPSC技术，诱导分化iPSC得到均一的神经干细胞，并进一步分化为各类成熟的功能性的神经细胞，例如兴奋性神经元、多巴胺能神经元和胶质细胞。团队构建人体外神经退行性疾病模型，利用基因编辑和下一代测序技术验证药物靶点，和筛选小分子药物，从而用于神经系统疾病预防和治疗。
我们相信，乐维干细胞技术平台将助力包括神经在内的各类疾病的研究和治疗。目前公司已和多家具有干细医院达成了临床研究的合作意向；接下来进一步合作科研，让细胞类产品取得临床备案，申请进入临床试验。
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珠海乐维再生医学科技有限公司
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