据一篇发表在国际学术期刊《HUMGENETHER人类基因治疗》上的综述文章介绍，将治疗性干细胞直接移植到中枢神经系统是治疗溶酶体贮积症（lysosomalstoragediseases）造成的神经疾病的一个非常具有前景的新方法。
溶酶体贮积症（LSD）是一组遗传性代谢疾病，是由于基因突变致溶酶体中有关酸性水解酶缺陷，导致机体中相应的生物大分子不能正常降解而在溶酶体中贮积，引起细胞组织器官功能的障碍。目前已知溶酶体贮积症至少包含50种不同的单基因遗传病。
文章共同作者FaezSiddiqi和JohnWolfe在这篇综述文章中对可以用于治疗神经疾病的不同干细胞类型进行了讨论。他们回顾总结了一些最新的研究进展，描述了研究人员在神经干细胞工程改造以及如何将干细胞导入中枢神经系统，使得干细胞对LSD病人的治疗能力达到最优化方面做出的努力。
“LSD在之前被认为是影响脑的一种不可治愈疾病，而干细胞治疗研究的不断发展为病人和他们的家庭提供了希望，”主编TerenceR.Flotte这样说道。“许多动物研究已经证明了直接注射干细胞能够逆转这些疾病的影响，而利用酶替换方法无法达到治愈这类疾病的目的。Siddiqi和Wolfe博士的这篇综述对干细胞疗法的希望和局限做出了非常实际和深入的评价。”
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StemCellTherapyfortheCentralNervousSysteminLysosomalStorageDiseases
doi:10./hum..
NeurologicaldiseaseswithgeneticetiologiesresultinthelossordysfunctionofneuralcellsthroughouttheCNS.Atpresent,fewtreatmentoptionsexistforthemajorityofneurogeneticdiseases.Stemcelltransplantation(SCT)intotheCNShasthepotentialtobeaneffectivetreatmentmodalitybecauseprogenitorcellsmayreplacelostcellsinthediseasedbrain,providemultipletrophicfactors,ordelivermissingproteins.ThisreviewfocusesontheuseofSCTinlysosomalstoragediseases(LSDs),alargegroupofmonogenicdisorderswithprominentCNSdisease.InmostpatientstheCNSdiseaseresultsinintellectualdisabilitythatisrefractorytocurrentstandard-of-caretreatment.Alargeamountofpreclinicalworkonbrain-directedSCThasbeenperformedinrodentLSDmodels.CelltypesthathavebeenusedfordirectdeliveryintotheCNSincludeneuralstemcells,embryonicandinducedpluripotentstemcells,andmesenchymalstemcells.HematopoieticstemcellshavebeenaneffectivetherapyfortheCNSinafewLSDsandmaybeaugmentedbyoverexpressionofthemissinggene.CurrentbarriersandpotentialstrategiestoimproveSCTfortranslationintoeffectivepatienttherapiesarediscussed.
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