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TUhjnbcbe - 2021/8/16 6:33:00
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根据公布的数据,Ryoncil治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的III期临床试验已经获得成功,治疗这种适应症的生物制品许可申请(BLA)获得优先审评资格,预计在今年9月30日前FDA将做出答复。若获得审批,它将成为下一个上市的间充质干细胞疗法。较多的临床研究数据表明:医学界对间充质干细胞治疗疾病效果的认可度。根据统计,截止到年3月中旬,Pubmed上检索到的与间充质干细胞相关的文献累计已超过篇。间充质干细胞是目前临床应用很具前景的干细胞类型。

十大优势:间充质干细胞临床前景广阔

目前全球获批上市的干细胞治疗产品中绝大多数都属于间充质干细胞。间充质干细胞的治疗作用与临床应用前景主要是由其基本特性决定。第一,自我复制的能力:间充质干细胞可以通过不断的复制以达到临床所需要的剂量级别。第二,多向分化的能力:间充质干细胞在特定条件下还可以分化为脂肪细胞、成骨细胞、软骨细胞和肌肉细胞等等。第三,分泌细胞因子和外泌体的能力:间充质干细胞根据组织器官局部不同的环境,分泌有利机体细胞生长、更新和修复的细胞因子和外泌体。这些细胞因子和外泌体具有非常强的生物活性,可以改善组织局部的微环境,传递积极的修复信号,促进损伤组织的增殖与修复。第四,低免疫原性:间充质干细胞不表达MHCII类分子,不表达或极低表达MHCI类分子,能逃脱宿主免疫系统的排斥。异基因间充质干细胞进入宿主细胞可以存活并发挥生理作用。间充质干细胞临床上大大降低移植物排斥及移植物抗宿主病,提高临床移植的存活率。第五,抑制炎症的能力:间充质干细胞可以通过抑制异常免疫反应,降低炎症因子水平,可以用于治疗急性或慢性炎症,比如狼疮肾炎、自身免疫性肝炎、新冠病*肺炎等。第六,免疫调节的能力:间充质干细胞根据机体的需要,可以起到双向免疫调节作用,通过细胞间的相互作用及产生细胞因子干扰树突状细胞功能并抑制T细胞的增殖及其免疫反应,从而发挥免疫重建的功能。第七,归巢效应:当组织损伤后,移植到体内的外源性间充质干细胞可以优先向炎症区域和损伤的组织归巢,从而更好的发挥作用。第八,激活内源性干细胞:同种异基因移植间充质干细胞,主要通过分泌细胞因子调节微环境,激活内源性干细胞发挥组织修复作用;第九,信号开关:体内细胞的代谢与更新,受到信号通路的控制。间充质干细胞可能具有自身开/关调控机制,而这个调控机制的关键可能在于体内是否存在有炎症信号;第十,间充质干细胞还具有抗氧化应激、抗纤维化、抗凋亡、造血支持,以及参与或促进血管再生等作用。

一药多用:间充质干细胞可应用范围大

间充质干细胞的十大优势赋予了其广阔的临床应用前景。近年来,间充质干细胞的临床研究发展迅速,并且取得了显著的成效。对于阿尔兹海默症、渐冻症、糖尿病、脑中风、骨关节炎、红斑狼疮等许多疾病,间充质干细胞成为了新的突破口。此次新冠肺炎疫情爆发之后,间充质干细胞成为了抗疫明星,全球多个国家纷纷启动了间充质干细胞治疗新冠肺炎的临床研究。这种干细胞也成为了提高救治率和降低死亡率的新希望。间充质干细胞的临床研究涉及上百种疾病,主要包括:

骨组织(骨缺损、软骨损伤、肌腱损伤等)

神经系统(神经管发育畸形、缺氧缺血性脑病、帕金森病等)

心血管(心肌缺血、心肌梗死、心脏衰竭等)

肺部疾病(肺纤维化、哮喘、肺气肿等)

肝/肾脏疾病(自身免疫性肾病、肝损伤、肝硬化、肝纤维化等)

免疫系统(系统性硬化、系统性红斑狼疮、干燥综合征等)

内分泌系统(糖尿病、尿崩症、甲状腺功能异常等)

创面修复(烧伤、烫伤、皮肤溃疡、皮肤损伤等)

临床研究数据显示,间充质干细胞在治疗这些疾病方面有一定效果,受到界内广泛认可。

在此次疫情中,FDA批准了Athersys公司启动II/III期关键性临床试验,评估干细胞疗法MultiStem治疗由新型冠状病*肺炎引起的中度至重度急性呼吸窘迫综合症[4]。美国生物医学高级研究与开发局(BARDA)将这款间充质干细胞治疗产品评价为与治疗新冠肺炎高度相关的疗法。它有可能显著改善患者的生活,并且有潜力成为治疗新冠肺炎和其他呼吸道疾病所需的资源。

随着再生医学的发展,脐带、胎盘干细胞存储和应用逐渐被人们所熟知,胎盘和脐带来源的间充质干细胞将会具有更大的应用潜能,从最初的骨髓,再到现在的脐带、胎盘干细胞,这是健康领域的5G时代。

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