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赵宁
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）是儿童最常见的恶性实体瘤之一，患儿的临床表现与原发肿瘤的位置、是否转移及转移部位等相关。神经母细胞瘤恶性程度很高并可早期发生转移，严重威胁了患儿的健康。目前临床上常用的治疗方法为手术切除、化疗和放疗等。大剂量化疗可以抑制癌症进展，但往往也会给患儿带来痛苦，一些研究表明干细胞移植联合治疗可以改善高危神经母细胞瘤患儿的生存期。
近期这项题为《大剂量化疗和干细胞移植抢救治疗高危神经母细胞瘤幸存者的长期随访》发表于《BoneMarrowTransplantation》的研究分析了化疗和自体干细胞移植联合治疗对高危神经母细胞瘤幸存者生存期的影响。
该项研究从GustaveRoussy医院年到年收治的名患儿中筛选出名神经母细胞瘤患儿，其中自体干细胞移植治疗5年后存活且无疾病的患者有名，这项研究最终将这名高危神经母细胞瘤幸存者纳入研究。
随访研究结果显示，化疗和自体干细胞移植治疗后平均随访时间为15.2年(5-34年)，高危神经母细胞瘤幸存者的平均随访年龄为18.3岁(6.8-43.1岁)。自体干细胞移植后患者20年无事件生存率为82.1%，5年总生存率为88.8%。患者总生存率是其他肿瘤患儿5年总生存率的19倍。
名患者中，平均最后一次就诊年龄为18.3岁(6.8-43.1岁)。其中14例患者出现肿瘤复发；14名患者发生心脏疾病，其中6名发生严重心脏病；7名患者发生肾脏系统疾病；76名患者出现听力功能损伤，其中24名听力严重损伤；45名女性患者出现卵巢早衰症状，43名男性患者出现勃起功能障碍；17名患者出现肝局灶性结节增生；11名患者出现甲状腺功能减退和28名患者发生甲状腺结节。
长期随访研究中对其中39名患者(平均年龄25岁)进行了心理评估。研究显示其中35名患者的心理状态良好，少数患者(4名)出现创伤后应激症状，，如焦虑、噩梦、惊恐等症状。
这项长期随访研究显示，大剂量化疗和干细胞移植可以有效救治高危神经母细胞瘤患儿，而且患儿经治疗后5年总生存期和20年无事件生存率均超过80%，是其他肿瘤患儿生存率的近20倍。在长期随访(约20年)中显示，少数患者会出现肿瘤复发、心脏系统、肾脏系统、肝脏系统疾病和甲状腺功能减退。部分患者受化疗药物影响会发生听力障碍和性功能障碍。大部分患者经治疗后心理状态良好，仅极少数患者具有焦虑惊恐等情绪。总之，这些研究表明，大剂量化疗和干细胞移植可以有效的延长高危神经母细胞瘤患儿的生存期，改善患者的生存状况。
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