小褚博士
美国哈佛大学神经生物学博士
在读医学博士
小丫丫自闭症项目的发起人之一
小褚博士查阅了美国CNN报道的干细胞疗法对自闭症儿童的治疗文献，详细解读了发表于《StemCellsTranslationalMedicine》杂志的原文章中的数据。
小褚博士谈干细胞疗法
文
小褚博士
最近，自闭症领域有许多令人振奋的科研进展，但是，我这个月要谈得是最近发表的，关于干细胞可能对自闭症儿童有帮助的文章。
▲发表于《StemCellTranslationalMedicien》杂志的关于干细胞治疗自闭症的论文
我希望大家注意的是，这篇关于干细胞文章的结果可能会被不准确地解读，因而，我希望能够总结一下这篇文章的科学数据，供大家参考。我们先谈一些基础知识，然后再全面分析一下这篇文章。
什么是干细胞疗法？
干细胞疗法就是利用干细胞来治疗或者预防疾病。最常用的干细胞疗法是对白血病或者淋巴瘤患者的骨髓移植。干细胞是一类尚未分化的细胞，也就是说这类细胞有可能分化成不同类型的细胞。一般来说，神经元细胞在大脑中是不能再生的，如果有一种方法，能够促成更多神经元细胞的生长，那么就有可能对神经类的疾病进行治疗。因而干细胞疗法在神经科学中可能大有作为。
自闭症研究中的干细胞疗法
对于干细胞治疗自闭症的科研成果的解读必须非常小心。首先，这类研究的数量还非常少。这篇由美国杜克大学发起的一期临床试验（Dawson等，）引起了很大的影响。在这个研究中，25名被诊断为自闭症的儿童（2-6岁），一次性地注射了“自体脐带血（AutologousUmbilicalcordblood）”，然后分别在6和12个月之后再次注射。Autologous（自体的）意思是，注入儿童体内的脐带血来自于他们自己的脐带或者胎盘（这些脐带血被冷冻保存于医学库中）。这就意味着，患者儿童被注入的不是其他血液，而是来自于他们自己的脐带血。这个研究中用得血液是自体的，而不是来自于他人。
▲脐带血库
那么这个研究的结果是什么呢？新闻媒体CNN报道，70%的儿童症状得到了提高。然而，仔细研究这篇文章发现，神经病学上的提高非常有限。在干细胞注入6个月后，41%的患者没有表现出任何的提高，9%有极小的提高，只有36%有稍微大的提高。而只有3个患者的提高显著一些。12个月时的数据与6个月的时候很类似，但是，在12个月的时候，14%的患者在自闭症的症状上还小有退步。当然媒体总是喜欢注重于那些有显著提高的结果。但是，将所有的结果放在一起考虑才更加重要。而将所有的数据综合考虑的结果是，这个研究的结果其实并不特别令人信服。
▲研究小组希望这些细胞能降低炎症
干细胞治疗临床研究的局限
1）这个研究没有对照组，是一个开放标签的研究，不是一个双盲设计的试验。这种没有对照组的研究也就是研究结果没有一个用安慰剂进行试验的儿童进行效果比照。“开放标签“意味着，参与试验的所有人，实验者和被实验者都知道干细胞的治疗细节。
2）正如我上文提到的，这个研究的结果及其解读都存在一定的局限。本研究的结果还不足以证明脐带血注射能够改进自闭症的核心症状。而且，在一些儿童中观察到的进步可能是由于他们本身的成长造成的，而干细胞的实际作用可能微乎其微。
3）干细胞疗法不能随便在任何地方实施，只能在个别特殊的实验室或者诊所进行。应该注意的是，实施干细胞疗法的诊所必须要有专门的资格认证。现在，世界上有许多所谓的诊所或者治疗中心提供这种疗法，但是很多没有监控。
4）干细胞疗法的副作用可能比想象的大。实际上，已经有好几个关于干细胞疗法副作用的文献报道，并造成了严重的伤害甚至死亡。下面仅仅举几个例子并将文献与大家分享：
在佛罗里达州一个商业诊所，3位老太太为了治愈*斑退化，将脂肪干细胞注入眼睛进行治疗，最后眼睛失明了。(Kuriyanetal.,).
一个病人接受多次干细胞注射，以治疗中风后遗症，最后脊柱产生肿瘤而造成下身残疾(BerkowitzALetal.,)。
一个肾衰竭病人注射干细胞后，也出现肿瘤，最后只好将肾脏割除(ThirabanjasakDetal.,)。
因而，干细胞治疗的可能危害或许还没有完全被认识，特别是在儿童身上的应用。本文报告的这个对儿童自闭症的干细胞治疗研究，本来的目的是一个干细胞安全性测试，以及对干细胞注射方法的研究，而不是针对有效性的临床试验。这是一个很大的差别，因为，本研究的目的根本就不是有效性的实验设计，而是安全性的实验设计。
最终看法和建议
我的结论是给父母提个醒，不要急于相信干细胞现在就可以治疗或者治愈自闭症。当前，下一步（二期临床）的干细胞治疗有效性的试验正在准备阶段，那将是一个双盲试验，总共有个2-8岁的孩子参与。这个实验受美国FDA监管，我们需要等到下一个临床结果出来后再做进一步的评估。
▲（干细胞治疗后，儿童）的重复性行为降低
美国小丫丫：
干细胞在医学领域的应用是一个热点，像小褚博士说的，干细胞疗法在神经科学中可能大有作为。正因为如此，干细胞在自闭症的治疗上一直被